척수성 근위축증(SMA) 환자들이 최근 늘어난 치료제 불승인 조치에 대해 "모든환자들의 치료받을 권리를 지켜달라"며 손편지를 통해 호소했다.
SMA 청년 스핀라자 공동대응 TF(이하 스핀라자 TF)에서는 지난달 약 2주간 국회의원에게 편지쓰기 캠페인을 진행하고 지난 1일 222개의 손편지를 전달했다고 밝혔다.
척수성 근위축증(SMA)은 신경 신호가 근육으로 전달되지 못해 근육이 위축되는 퇴행성 질환으로, 2019년 4월 유일한 치료제로 스핀라자(뉴시너젠)가 건강보험 급여로 적용됨에 따라 치료 가능한 질환으로 자리 잡았다.
그러나 최근 들어 치료제 심의 탈락이 늘어나고 이에 대한 이의 신청이 제대로 받아들여지지 않자, 급여 완화에 대한 목소리를 내고자 환자들이 직접 공동대응 TF를 설립해 활동하고 있다.
스핀라자는 1회 약 1억에 달하는 초고가약으로, 첫 1년 6회 투약 이후 매년 3회씩 투약해야해 건강보험 급여 없이 맞기는 사실상 불가능하다.
건강보험심사평가원(이하 심평원)에서는 매 투약 전 운동기능 평가를 통해 급여 여부를 결정하고, ‘운동 기능의 개선 또는 유지’가 2회 이상 입증되지 않을 경우 급여를 중단한다.
그러나 최근 탈락 사례들의 경우 운동 기능 점수가 개선되었음에도 급여가 중단되는 건수가 늘어나고 있으며, 이를 평가하는 척도인 HFMSE, HINE 모두 대근육 위주의 기능에 집중되어 있어 이미 퇴행을 겪은 중증 환자나 성인 환자의 경우 1점 상승도 쉽지 않다는 문제가 있다.
이에 대해 환자들은 “SMA는 진행성 질환이기 때문에 병이 악화되지 않는 것만으로도 효과를 보는 것”이라며 점수상승이 미미한 중증환자도 호흡, 수면, 배변, 삼킴 등 일상생활에서 긍정적인 변화가 있다고 주장했다.
청년 TF 또한 “고가의 치료제이다 보니 합의가 필요한 점을 이해하지만 환자와 가족에게 있어 치료효과는 경제적인 가치로 환산할 수 없다”며 “다양한 평가 기준 적용을 통해 보다 넓은 범위의 효과를 인정해 모든 환자들이 치료받을 권리를 지켜 달라”고 호소했다.