제임스 와슨과 프랜시스 크릭에 의해 DNA 이중나선구조가 규명된 1953년 이후 유전자에 관한 연구는 DNA가 그 주된 대상이 되었다. 그러나 DNA의 그늘에 가려서 보조적인 역할을 수행하는 것으로 알려져 왔던 RNA에 대한 관심이 최근 급증하고 있다. 올해 노벨 생리의학상 수상자로 선정된 크레이그 C 멜로와 앤드루 Z 파이어 교수도 RNA의 간섭현상을 최초로 발견한 공로를 인정받아 수상하게 됐다.
유전자로 통용되는 DNA와 RNA는 그 구조와 역할에 있어서 다른 기능을 하고 있다. 유전자를 이루는 기본단위인 뉴클레오티드는 인산, 당, 염기로 이루어져 있는데 이를 구성하는 당의 종류가 디옥시리보오스인 경우에는 DNA(DeoxyriboNucleic Acid)라 부르고 리보오스인 경우에는 RNA(RiboNucleic Acid)라고 부른다.
인간의 몸 안에서 일어나는 모든 작용은 단백질에 의해 이루어진다. 이 단백질을 합성하는 모든 정보는 인체를 이루는 세포의 핵 안에 있는 염색체에 DNA의 형태로 보관되어 있다. 필요에 따라 단백질을 만들라는 생체신호가 전달되면 만들어야 하는 단백질 정보가 있는 DNA의 이중나선 구조가 갈라진다. 이 부분에 짝을 이루는 전령RNA(mes
senger RNA: mRNA)가 결합하여 사슬을 만들고 이 RNA조각을 리보솜에서 해석하여 아미노산 사슬을 만든다.
이 아미노산 사슬이 리보솜에서 떨어져 나오면 구조가 변형되어 단백질이 만들어지게 된다. 핵 바깥으로 이동할 수 없는 DNA를 대신해서 여러 형태의 RNA가 유전정보를 핵 밖으로 전달하여 세포질 내에서 단백질의 합성이 일어나게 되는 것이다. 이로 인해 세포는 분열하고 성장하며 생명활동을 지속할 수 있다.
세포에서 RNA를 추출하여 특정 효소와 섞으면 RNA조각으로 만들 수 있는데 이렇게 만들어진 RNA조각을 다른 세포에 주입하면 이 RNA조각은 특정한 전령RNA에만 결합하게 된다. 이렇게 결합된 전령RNA는 단백질 생성정보를 리보솜에 전달하지 못하게 되고 이런 과정을 통해 이 전령RNA에 의해 발현되던 유전자는 발현되지 않게 된다. 이것을 RNA간섭(RNA interference: RNAi)이라고 한다.
RNA간섭현상은 암과 유전질환 등을 치료하는 신약 개발과 유전자 치료법 개발에 응용이 가능할 것으로 알려지고 있다. 특정 질병의 발병에 관여하는 유전자의 발현을 RNA간섭을 이용해 억제함으로써 유전자 치료에 이용할 수 있을 것으로 여겨져 생명공학분야에서 중요한 분야로 꼽히고 있다. RNA간섭을 일으키는 RNA조각이 모든 유전자의 단백질 발현을 억제는 것이 아니라 특정 유전자의 발현만을 억제하기 때문에 유전병, 암, 바이러스질환 등을 일으키는 단백질을 억제하는 데 선택적으로 이용될 수 있다는 것이 장점이다. 이는 또한 식물유전자 기능연구에도 적용할 수 있어 병충해에 강한 새로운 품종을 개발하는 데도 응용할 수 있다.
거대한 크기로 핵 속에 존재하며 아직 그 정체가 밝혀지지 않은 DNA를 대상으로 유전자를 조절하는 것보다는 핵 밖의 RNA를 대상으로 하는 것이 간편하다는 점도 눈길을 끄는 이유 중 하나다.